2020年多款“首創”填補用藥空白

       中國經濟網6月22日訊 （記者朱國旺 郭文培） 6月21日，國家藥監局發布的《2020年度藥品審評報告》顯示，2020年全年審結注冊申請任務整體按時限完成率為94.48%，突破性治療藥物、附條件批準、優先審評、特別審批等審評程序加快了臨床急需境外新藥、罕見病用藥、兒童用藥、重大傳染病用藥等上市速度，多款“首創”再現，填補了患者用藥空白。 
       比如，新冠病毒疫苗——新型冠狀病毒滅活疫苗（Vero細胞)，這是國內首個附條件批準的新冠病毒疫苗，也是全球首個新冠病毒滅活疫苗。同樣，新冠肺炎治療藥物“三藥”品種，其獲批上市充分發揮了中醫藥在疫情防控中的作用。 
       作為醫學重點關注領域，抗腫瘤藥物2020年也“碩果累累”，包括甲磺酸阿美替尼片、索凡替尼膠囊、注射用維布妥昔單抗等多款創新藥不斷上市。比如注射用貝林妥歐單抗，這是全球首個雙特異性抗體（CD3和CD19靶點）藥物，也是我國首個用于腫瘤適應癥的雙特異性抗體藥物，適用于治療成人復發或難治性前體B細胞急性淋巴細胞白血病。對于化療失敗的復發或難治性急性淋巴細胞白血病患者，與標準化療相比，可顯著延長患者生存期，其獲批上市為我國此類患者提供了更好的治療手段。 
       又如罕見病藥物。2020年藥審中心完成了13個用于治療罕見病的、臨床急需的藥品的技術審評，均在規定時限內完成，罕見病藥品在3個月之內完成審評，其他臨床急需藥品在6個月之內完成審評，大大縮短了臨床急需境外新藥在我國上市的時間差距。其中，注射用拉羅尼酶濃溶液，為國內首個用于罕見病黏多糖貯積癥I型（MPS I，α-L-艾杜糖苷酶缺乏癥）的酶替代治療藥物，屬臨床急需境外新藥名單品種。黏多糖貯積癥I型是一種嚴重危及生命且國內尚無有效治療手段的遺傳性罕見病，已列入我國第一批罕見病目錄，其獲批上市填補了我國此類患者的用藥空白